Kansanterveyslaitoksella tapahtuvan molekyylilääketieteellisen tutkimuksen päämääränä on selvittää kansantautien geneettistä taustaa ja tautien syntymekanismeja molekyylitasolla. Molekyylilääketieteellinen tutkimus kohdistuu erityisesti perintöaineksen eli DNA:n tutkimukseen (geenien tutkimus, molekyyligenetiikka ) sekä solujen (erityisesti proteiinien) molekyylitason tutkimukseen. Lisääntynyt tieto ihmisen ja muiden lajien perimästä on mahdollistanut yhä tarkemman tautien biologisen taustan selvittämisen ja edelleen, hyödyntämisen tulevaisuuden terveydenhuollossa. Molekyylitason tietoon perustuvatkin monien sairauksien uudet hoitomuodot ja ennaltaehkäisy.
KTL:n Molekyylilääketieteen osasto (MLO) on erikoistunut molekyylitason tutkimukseen jonka kohteena ovat mm. sydän-ja verisuonitaudit, immunologiset sekä neuropsykiatriset sairaudet. MLO:n korkeatasoinen osaamisprofiili, modernit molekyyli-ja solubiologian tekniikat sekä bioinformatiikan ja biolaskennan erityisvahvuudet luovat pohjan KTL:n ainutlaatuisten väestö-ja potilasaineistojen tutkimiselle.